Ultragenyx annuncia l’approvazione da parte della FDA della domanda IND (Investigational New Drug) per UX053, un mRNA per il trattamento della malattia da accumulo di glicogeno di tipo III

28 MarUltragenyx annuncia l’approvazione da parte della FDA della domanda IND (Investigational New Drug) per UX053, un mRNA per il trattamento della malattia da accumulo di glicogeno di tipo III

Written by Associazione Italiana Glicogenosi
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), un’azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuovi prodotti per gravi malattie genetiche rare e ultra-rare, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha autorizzato come Investigational New Drug (IND) per UX053, l’applicazione di una terapia mRNA in fase di valutazione per il trattamento della Glicogenosi di tipo III (GSDIII).

Vi riportiamo il comunicato stampa (e la sua traduzione italiana a cura del
direttivo) recentemente pubblicato dalla Ultragenix Pharmaceutical.
Nonostante i tempi difficili, la ricerca sta andando avanti. Dobbiamo sempre avere fiducia poiché ci sono
aziende che lavorano per cercare di risolvere i nostri problemi e migliorare le condizioni di vita dei malati
rari.

Scarica il comunicato stampa originale