Notizia scientifica del mese – Malattia di Pompe, approvazione europea per avalglucosidasi alfa: il farmaco è indicato per il trattamento dell’intero spettro della malattia di Pompe, a esordio sia infantile che tardivo
Scarica articolo in PDF La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di avalglucosidasi alfa, una terapia enzimatica sostitutiva (ERT)…
Notizia scientifica del mese – Rompere le barriere: Il primo paziente al mondo affetto da Glicogenosi Ia è stato sottoposto al trattamento sperimentale di Moderna, a base di mRNA, presso l’UConn Health
Scarica articolo in PDF (Breaking Barriers – the First Patient in the World Receives Moderna mRNA Trial Infusion for Glycogen Storage Disease…
Notizia scientifica del mese – Risultati dello studio multicentrico di Fase I/II su efficacia e sicurezza a lungo termine della terapia genica sperimentale DTX401 per la malattia da deposito di glicogeno di tipo Ia
Scarica articolo in PDF Comunicato stampa Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE): risultati dello studio multicentrico di Fase I/II su efficacia e sicurezza…