La ricerca sulle malattie rare è fondamentale per fornire ai pazienti le risposte e le soluzioni di cui hanno bisogno, che si tratti di un trattamento, cura o migliore assistenza.
La decima edizione della Giornata delle Malattie Rare si focalizza sul tema della ricerca per sostenere la necessità di approfondire e ampliare lo studio delle malattie rare. La ricerca, infatti, è la chiave che apre la porta alla speranza a milioni di persone che vivono con una malattia rara in tutto il mondo e alle loro famiglie.
Questa edizione della Giornata è importante anche per far emergere il ruolo essenziale che i pazienti giocano nel campo della ricerca.
Il coinvolgimento sempre più attivo del paziente sta portando la ricerca ad essere più mirata ai bisogni di salute di chi soffre di patologie rare. Oggi in diversi casi i pazienti sono:
- Motori della ricerca su specifiche malattie o settori e possono influenzare in direzioni specifiche il lavoro di enti di ricerca o aziende.
- Sostenitori della ricerca, promuovendo azioni di raccolta fondi o partecipando a iniziative di finanziamento per progetti di ricerca.
- Partner in progetti di ricerca , inclusi nella governance del progetto.
- Presenti come soggetti già nella fase progettuale di studi clinici, garantendo che si tenga conto delle loro reali esigenze e che il punto di vista del paziente non venga trascurato.
Oggi, infatti, il ruolo del paziente sta diventando sempre più centrale perché viene riconosciuto come massimo esperto della sua esperienza di malattia. Il suo “sentire” è di grande importanza per i ricercatori e può esserlo anche per i decisori in tema di assistenza socio-sanitaria. La sua è una conoscenza che non vuole sostituirsi al sapere del clinico o del tecnico, ma lo vuole affiancare per arricchirlo. Questa alleanza tra ricercatore e paziente per stimolare lo sviluppo della conoscenza scientifica è un concetto che sta gradualmente entrando nel pensiero comune ed è il primo banco di prova per il ruolo del paziente “esperto” richiesto dal nuovo Regolamento Europeo sulla sperimentazione clinica che, entro il 2018, entrerà in vigore in Italia. In questo nuovo regolamento il paziente sarà coinvolto in modo organico dalle prime fasi degli studi clinici.
In questa Giornata è importante segnalare che, nel corso degli ultimi decenni i fondi dedicati alla ricerca sulle malattie rare sono aumentati anche grazie alle campagne di sensibilizzazione delle associazioni pazienti, ma il cammino da fare è ancora lungo. La Giornata delle Malattie Rare 2017 è quindi l’occasione giusta per invitare ricercatori, università, studenti, aziende, politici e medici a fare più ricerca e di renderli consapevoli della sua importanza per la comunità delle malattie rare e non solo.
