Lo studio effettuato dal “Gruppo Italiano GSDII” descrive un ampia coorte di pazienti affetti da Malattia di Pompe ad esordio Tardivo in stadi diversi di progressione della malattia e valuta l’efficacia clinica della terapia enzimatica sostitutiva con Myozyme.
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Pubblicazione dello studio condotto dal Gruppo Italiano GSDII